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全球首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy获批上市
街坊邻里网2026-06-18 06:20:04【娱乐】7人已围观
简介英国药品和健康产品管理局MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的疗法Casgevy,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRI

全球 来源:BBC News – CRISPR gene-editing therapy approved in UK 英国药品和健康产品管理局(MHRA)近日正式批准了全球首个基于CRISPR基因编辑技术的首个市疗法Casgevy,为遗传性疾病患者带来了新的基因希望。该疗法由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发,编辑用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血。疗法通过编辑患者自身的批上造血干细胞来修复基因缺陷,从而避免终身输血。全球这一里程碑标志着基因编辑从实验室走向临床,首个市
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